Neue Wirkstoffe im Kampf gegen Krankheiten legen einen langen Weg zurück, um als Arzneimittel zugelassen zu werden. Eine Arzneimittelzulassung dauert durchschnittlich 13,5 Jahre, und nur eines von 5.000 bis 10.000 potentiellen Präparaten besteht tatsächlich diesen Prozess.
Sei es die Ausschüttung eines Hormons, die Senkung des Blutdrucks oder die Blockade von bestimmten Botenstoffen – zunächst eruieren Wissenschaftler, welche Eigenschaften ein Wirkstoff haben sollte. Im Fachjargon wird dies als die Suche nach dem „Target“, dem Angriffspunkt im Krankheitsgeschehen, bezeichnet. Zumeist handelt es sich dabei um ein Enzym oder einen Rezeptor. Das Target kann auch der Mangel einer bestimmten Substanz sein, wie etwa Insulin bei Diabetes-Patienten, welches dann verabreichet werden kann.
Nach der Bestimmung des Targets erfolgt im Zuge der Arzneimittelzulassung das sogenannte Screening: Forscher begeben sich auf die Suche nach einer Substanz, die auf den identifizierten Angriffspunkt einwirken kann. Das bedeutet, dass bis zu 300.000 verschiedene Stoffe auf ihre Eignung getestet werden. Die Trefferquote – also die Anzahl der tatsächlichen Reaktionen am Target – beläuft sich auf jede tausendste Substanz. An diesen Treffern („Hits“) wird daraufhin gearbeitet: Ihre Struktur wird per Computersimulation modifiziert, um zu sehen, wie weit sich die Wirksamkeit noch erhöhen lässt. Ist das Optimum erreicht, erfolgt die chemische Veränderung der Substanz im Labor auf Basis der Simulation. Nach dieser Anpassung wird der Stoff am Target getestet. Dieser Prozess dauert gewöhnlich mehrere Jahre. Wenn die Wirksubstanz komplett ausgereift ist, wird sie zum Patent angemeldet und kann in präklinischen Studien geprüft werden. Das heißt, sie wird im Reagenzglas sowie gegebenenfalls in Tierversuchen auf folgende Faktoren getestet:
Besteht die Substanz diese Tests, kann sie in klinischen Studien erstmals an Menschen getestet werden – die nächste Stufe im Vorgang der Arzneimittelzulassung. Klinische Studien sind in drei Phasen gegliedert.
Die klinischen Studien führt der Pharmahersteller durch, der den Kandidaten entwickelt hat, oder aber die Firma beauftragt dazu eine sogenannte „Clinical Research Organization“ (CRO). Jeder Eintritt in eine neue Studienphase muss zunächst von einer zuständigen Stelle abgesegnet werden: dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI). Zum Schutz der Studienteilnehmer ist zudem die Genehmigung durch eine Ethik-Kommission – bestehend aus Medizinern, Juristen, Theologen und Laien – erforderlich.
Sowohl in Phase I als auch in Phase III wird so getestet, dass ein Teil der Patienten den neuen Medikamentenanwärter erhält, während der anderen Gruppe das übliche Standardpräparat oder ein Placebo verabreicht wird. Dieses Verfahren nennt man Doppel-Blind-Studie, da weder Patient noch Arzt weiß, wer was bekommt. So soll der Einfluss von jeglichen Vorurteilen – positiv oder negativ – unterbunden werden.
Auch nach dem erfolgreichen Bestehen aller Studien geht das Medikament noch nicht in den Verkauf. Die Arzneimittelzulassung muss bei der zuständigen Behörde beantragt werden. Häufig stellen Pharmafirmen den Antrag gleich für die gesamte EU, dann erfolgt die Zulassung über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA). Auch, wenn das Präparat auf dem Markt ist, befindet es sich in der sogenannten Phase IV: Hersteller und Behörden überwachen dessen Wirkung und registrieren Nebenwirkungen, die in bisherigen Studien noch nicht zutage getreten waren. Diese finden dann mindestens Erwähnung in der Packungsbeilage, oder aber es werden Anwendungsbeschränkungen, etwa für Menschen mit bestimmten Vorerkrankungen, erlassen. Entstehen nicht vertretbare Risiken, kann es zum Entzug der Zulassung kommen.
Neben Standardzulassungen für Arzneimittel gibt es auch noch eine Reihe von weiteren Zulassungsarten, die sich beispielsweise an Härtefällen orientieren, an außergewöhnlichen Umständen (bei seltenen Erkrankungen) oder bei dringend benötigten Mitteln, wie etwa bei der Impfstoff-Entwicklung während der Corona-Pandemie. Bei letzterer griff etwa das sogenannte „Rolling Review“, die fortlaufende Überprüfung: Die Experten der EMA prüften noch während laufender Phase-III-Studien die bereits vorliegenden und dann gewonnenen Ergebnisse.
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